PROYECTO TERAPIA GÉNICA (ASO)- ESPAÑA

GENE THERAPY PROJECT (ASO) – SPAIN

Para que el Hospital Sant Joan de Déu pueda evaluar la viabilidad de este futuro ensayo clínico, resulta imprescindible determinar el número exacto de familias interesadas en participar.

La colaboración de todas las familias en esta fase inicial es el paso necesario para acercarnos a un posible tratamiento para el síndrome PACS1 en Europa.

El proceso es breve y confidencial.

In order for the Sant Joan de Déu Hospital to evaluate the viability of this future clinical trial, it is essential to determine the exact number of families interested in participating.

The collaboration of all families in this initial phase is a necessary step to bring us closer to a potential treatment for PACS1 syndrome in Europe.

The process is brief and confidential.

¿Qué es la terapia ASO? Tecnología avanzada, un tipo de terapia génica que corrige instrucciones genéticas mediante «parches moleculares». Actúa directamente en el origen de la patología.
¿Existen ya pacientes PACS1 tratados con terapia ASO? Resultados exitosos en modelos animales y avances muy positivos en los primeros 3 pacientes humanos tratados.
¿Este registro es vinculante o me obliga a algo? El registro NO es vinculante. Es un paso administrativo previo para demostrar que existe una comunidad de pacientes preparada.
¿Pueden apuntarse pacientes de fuera de la Unión Europea? Prioridad para residentes en la UE, aunque se recomienda consultar otros casos por correo electrónico.
¿Hasta cuándo tengo tiempo de apuntarme? El registro cierra el 13 de abril de 2026 para su presentación ante el comité de ética e investigación del hospital.
¿Qué pasa si no tengo un neurólogo u hospital de referencia actual? No te preocupes. Puedes rellenar los datos con el último hospital o médico que haya revisado al paciente recientemente.
¿Dudas adicionales sobre el tratamiento? Puedes consultar cualquier detalle técnico o médico escribiendo directamente a: merce.bolasell@sjd.es

What is ASO Therapy? An advanced technology using «molecular patches» that correct genetic instructions at their source, targeting the root of the pathology without permanently altering DNA.
Current Evidence: Successful results in animal models and very positive progress in the first 3 human patients treated to date.
Is this Registry binding? NO. This is a non-binding expression of interest. It is a necessary step to prove the feasibility of a trial to the regulatory committees.
What if I don’t have a current reference neurologist or hospital? Don’t worry. If you don’t currently have a neurologist or a hospital that has recently seen the patient, you can fill in the details of the last hospital or physician who examined them.Critical Deadline: The registry closes on April 13, 2026, to allow for data processing and present it to the hospital ethics committee.
Location: Priority is currently for residents within the European Union. For cases outside the EU, please consult via email.Medical Inquiries: For detailed technical or medical questions: merce.bolasell@sjd.es.

REGISTRO RÁPIDO: ESPAÑOL

REGISTER NOW: ENGLISH

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FAQs (Preguntas frecuentes)

FAQs (Frequently Asked Questions)